A cura della Dottoressa Alice Di Rocco
Professore Associato, Dipartimento di Medicina Traslazionale e di Precisione,
Università Sapienza di Roma.
Dirigente medico presso UOC Ematologia, AOU Policlinico Umberto I.

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Negli ultimi anni, i progressi tecnologici nell’ambito della cura dei tumori oncoematologici hanno acquisito un ruolo rilevante, soprattutto alla luce della possibilità di trattare un numero sempre crescente di pazienti che possono accedere a nuove cure, precedentemente non disponibili sul mercato. All’interno
di questo contesto, ha assunto una grande rilevanza l’introduzione in pratica clinica della CAR-T (“Chimeric Antigen Receptor T cell therapies”).
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Le “CAR-T” sono terapie personalizzate contro il cancro che agiscono direttamente sul sistema immunitario del paziente per renderlo in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali (immunoterapie) e rientrano tra le terapie avanzate, e, più nello specifico, tra le terapie geniche. Le CAR-T utilizzano specifiche cellule immunitarie del paziente (i linfociti T), che vengono prese attraverso un prelievo di sangue (leucaferesi) ed inviate in laboratori specializzati (cell-factory) per essere geneticamente modificate (ingegnerizzate) e diventare cellule CAR-T che ritornano in ospedale e vengono re-infuse nel paziente, con un procedimento simile alla trasfusione di sangue, per riconoscere, aggredire e uccidere le cellule maligne.
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L’infusione avviene in regime di ricovero in centri ad alta specializzazione per il trattamento delle leucemie e dei linfomi, che devono essere in possesso di specifici requisiti organizzativi e infrastrutturali.
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L’Istituto di Ematologia del Policlinico Umberto I è stato il primo centro pubblico autorizzato nel 2019 a trattare pazienti con cellule CAR-T nella pratica clinica e continua ad essere oggi l’unico centro pubblico CAR-T di riferimento, attivo, della regione Lazio. Fino ad oggi sono state eseguite 97 aferesi e infusi 82 pazienti in diverse indicazioni.
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Tutto questo non sarebbe possibile senza un lavoro congiunto e sinergico di un team multidisciplinare, che coinvolge diverse figure professionali: medici del centro trasfusionale, della terapia intensiva, neurologi, infettivologi e cardiologi, ma anche farmacisti, biologi e tecnici di laboratori. L’integrazione di competenze così diversificate è fondamentale per affrontare le complessità di una terapia avanzata come la CAR-T, che richiede una gestione attenta e personalizzata del paziente, non solo durante il trattamento, ma anche nel monitoraggio e nella gestione di eventuali effetti collaterali.
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In questa innovazione che ha coinvolto la nostra Ematologia e tutto il Policlinico Umberto I, il sostegno di AIL ROMA è stato fondamentale e determinante fin dall’inizio, perché oltre a continuare a supportare il personale e le strutture dei laboratori, ha contribuito a creare in Via Rovigo un sito dedicato alla crio-conservazione dei prodotti CAR-T, senza del quale tutto il percorso CAR-T non sarebbe iniziato.
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L’introduzione di questa terapia ha determinato un notevole miglioramento della prognosi di malattie come la leucemia linfoblastica acuta B e i linfomi B ad alto grado ricaduti o refrattari a due linee di terapia, incluso il trapianto, che precedentemente non avevano possibilità terapeutiche valide. Oggi questa possibilità c’è.
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Queste importanti terapie, estese oggi anche ad altre malattie onco-ematologiche come il mieloma multiplo, non solo hanno migliorato le possibilità di remissione, ma hanno avuto anche un impatto profondo sulla qualità della vita dei pazienti. I primi risultati cominciano ad essere evidenti proprio grazie ad uno studio multicentrico GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto) di real-life sulla Qualità della vita a breve e lungo termine di pazienti con linfoma B ad alto grado ricaduti e/o refrattari trattati con CAR-T, coordinato dal Dr. Fabio Efficace e supportato anche da AIL, che da sempre contribuisce non solo al miglioramento della qualità dell’assistenza ma anche al miglioramento della qualità della vita dei nostri pazienti.